治疗镰状细胞贫血病在美获进展

发布日期:2021-10-23 10:38   来源:未知   阅读:

  镰状细胞贫血病是一种较常见的遗传性血液疾病,患者红细胞中的血红蛋白突变,由圆圈形变为镰刀形,而且变得僵硬,进而阻塞毛细血管,阻碍血液流动。与此同时,红细胞的存活期也缩短,从而导致贫血。

  通常,婴儿出生6个月左右体内就不再制造“胚胎版”血红蛋白,转而制造“成人版”血红蛋白,“成人版”血红蛋白发生突变后会引发镰状细胞贫血病。此前研究表明,对患有该病的孩子,如果能将“胚胎版”血红蛋白重新引入其体内,可以帮助减轻镰状细胞贫血病的损害。

  哈佛大学医学院等机构研究人员在实验中发现,一种名为BCL11a的基因会间接地抑制“胚胎版”血红蛋白的制造。他们利用基因工程技术,把患镰状细胞贫血病的成年实验鼠体内的BCL11a基因剔除。结果发现,实验鼠开始重新生产“胚胎版”血红蛋白,其镰状细胞贫血病症状也得到明显改善。

  相关研究成果将发表在最新一期美国《科学》杂志上。资助这项研究的美国全国心、肺、血液研究所代理所长苏珊·舒林表示,这一发现为未来治疗镰状细胞贫血病提供了重要的新靶点。